Germline Gen Terapi Endişeleri ve Gerçekleri

Bu güçlü teknoloji, genetik hastalıkları tedavi etmenin en zor olanlarından bazılarına yardımcı olabilecek bir noktaya geldiğinde, gen tedavisi biliminde nihayet yaşlanmaya başlamış görünüyor. Bir dizi hastalık için genel tıbbi kullanım için onaylanması yakın gelecektir. Aslında, Avrupa İlaçlar Cemiyeti zaten ilk gen tedavisi ilacı onayladı.

Bununla birlikte, şimdiye kadarki tüm örnekler ve denemeler somatik hücre terapisi içerir.

Yani, hasta içindeki hücrelerin genetiği yalnızca germline sperm veya yumurta hücreleri dışında değiştirilir.

Germline Gen Terapisi Endişeleri

Germline hücrelerinde gen terapisi çok tartışmalara yol açar, çünkü herhangi bir değişiklik kalıtsal hale gelir (nesne manipüle edilen DNA'yı alır). Bu, örneğin, hastada köpük oğlan sendromuna neden olan genetik bir kusurun düzeltilmesinin yanı sıra, o ailenin sonraki kuşaklarında kusurun da kalıcı olarak ortadan kaldırılmasını mümkün kılar. Bu örnek nispeten nadir görülen bir genetik hastalıktır ancak Huntington hastalığı veya Duchenne kas distrofisi gibi diğer birçok hastalık daha sıktır ve teorik olarak bu hastalıklardan mustarip ailelerde ortadan kaldırılabilir.

Bir hastalığı tamamen ailenin ortadan kaldırmak muhteşem bir fayda sağlarken, öngörülemeyen bir şey olursa (lösemi, bir gen terapisi yaklaşımını kullanarak bağışıklık yetersizliği sendromu), genetik problem gelecek nesillerin doğmamış çocuklarına geçmektedir.

Gen terapisi mikrobiyal hatalarını veya yan etkileri gelecek nesillere yayma konusundaki endişe, germline genetik terapinin herhangi bir değerlendirmesini durduracak kadar ciddidir; ancak hatalar tek sorun değildir.

----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- , hatta özel göz rengi.

Bununla birlikte, genetik iyileştirmeler için bu teknolojiyi kullanma konusundaki ahlaki kaygı, bilimin, bu tür karmaşık özelliklerin çoğuyla ilgili genetik hakkında yeterli bilgiye sahip olmadığı için pratik bir sorun değildir; Bu noktada mümkün bile.

Germline Terapileri ve Bilimsel Yöntem Üzerindeki Tartışmalar

1990'ların sonlarında, germline gen terapisinin potansiyeli ve onunla birlikte gelen etik kaygılar hakkında önemli bir tartışma yapıldı. Doğa ve Ulusal Kanser Enstitüsü Dergisinde bu konuda çok sayıda makale vardı.Amerikan Bilimsel Gelişme Derneği, bilimsel ve dini temsilcilerin, o noktada bilimin gerçek durumundan ziyade, yapılması gereken veya edilmemesi gereken şeylere odaklandığı düşünülen 1997'de İnsan Gerginliği Müdahaleleri Üzerine Forum'u bile organize etti.

Ancak, ilginç bir şekilde, tohum çizgisi tedavisi hakkında güncel bir tartışma yapılmamaktadır. Belki de 1999'da Pennsylvania Üniversitesi'nde gen terapisi denemesi sırasında şiddetli alerjik bir yanıtın sonucu olarak ölen Jesse Gelsinger'in trajedi ve 2000'lerin başında bağışıklık sistemi rahatsızlığı nedeniyle tedavi edilen bebeklerin löseminin öngörülemeyen gelişimi ortaya çıkmıştır. belli bir seviyede alçak gönüllülük ve dikkatli denetimlerin ve dikkatli deneysel prosedürlerin daha iyi değerlendirilmesini sağladı.

Şu andaki vurgu, yeni muhteşem tedaviler elde etmek için zarfı ileriye doğru itmek yerine katı sonuçlar ve sağlam prosedürler üreterek daha çok şey gibi görünüyor. Şüphesiz, şaşırtıcı sonuçlar doğar, ancak pratik ve güvenli tedaviler üretmek için pek çok titiz, metodik ve çoğunlukla ilerici bilimsel çalışmalar gereklidir.

Germinal Terapiler İçin Gelecekteki Potansiyel

Ancak, alan ilerlemeleri ilerledikçe ve insan genetik manipülasyonu daha sağlam, öngörülebilir ve rutin hale geldiğinde, kesinlikle germline terapileri konusu yeniden ortaya çıkacaktır. Birçoğu zaten neyin izin verilip verilmediğini açık bir şekilde bölümler ve yönergeler çıkarmaktadır. Örneğin, Katolik kilisesi, uygun gördüğü tip gen terapisi konusunda özel yönergeler yayımlamıştır.

Bugüne kadarki bu çok karmaşık prosedür hakkındaki sınırlı sınırlı anlayışımıza göre, germline terapötik denemelerini değerlendirecek kadar akıllıca davranmamalıyız.

Oregon'daki araştırmacılar, mitokondrideki bölümlendirilmiş DNA'yı yalnızca değiştiren, çok özel bir germline gen terapisi formunu peşinden araştırıyor olsalar da. Ancak bu çalışma bile eleştiri çekti. 1990'daki ilk gen terapisi testinden bu yana genomik ve genetik manipülasyon hakkında daha iyi bir anlayış olsa dahi, anlaşmada büyük boşluklar bulunmaktadır.

Sonuç olarak, germline terapileri üstlenmenin zorlayıcı nedenleri olacaktır. Gelecekteki gen terapisi uygulamalarının nasıl düzenlenmesi gerektiği ile ilgili kurallar oluşturmak ancak spekülasyonlara dayanır. Gelecekteki yeteneklerimiz ve bilgilerimiz konusunda yalnızca gerçekten tahmin edebiliriz. Gerçek durum, geldiğinde farklı olacak ve hem etik hem de bilimsel perspektifleri değiştirecektir.